首届“中国制造”药物创新传播论坛成功举行

　　国家食药监总局新闻宣传司副司长申敬旺表示，从去年国务院发布关于药品医疗器械审评审批的意见，到前不久国务院常务会议提出促进医药产业创新升级的重大部署，都给医药产业的创新提供了很好机遇，目前中国的医药产业应该进入创新发展阶段。

　　在国家药典委秘书长张伟看来，近几年中国很多企业，在欧美市场都有成绩，不光要国内自给自足，还要走进欧美市场，走出国门。能不能也做一些重量级的产品，这对国内药企来说是个挑战，也是今后一大机遇。

　　工信部消费工业品司副司长吴海东重点介绍了医药工业“十三五”规划相关内容。他指出，“十三五”期间要增强创新能力，一要增加投入，二要提高效率，积极推进我国从跟踪仿制到自主创新的战略转变。做优存量是向医药强国转变的基础，做好增量是向医药强国转变的关键。

　　论坛上，来自我国制药领域极具创新特色和实力的四家企业(绿叶制药、江苏恒瑞医药[股评]、天士力、复星医药[股评])的相关负责人分别介绍各自的创新经验和走向国际化过程中的故事。值得注意的是，这四家企业都具有鲜明的药物创新历程和风格，还都是民营企业、上市公司。

　　据天士力控股集团生产制造事业群CEO叶正良介绍，公司在前不久拿到欧盟丹参胶囊的新药批件，前面很多企业起步更早，但天士力已经批准下来了，用微丸的方法做成胶囊，应该说保留丹参很好的成分，已经得到了注册，这是中国医药走向国际的先进表现。

　　复星医药产业总裁吴以芳说，公司医药产业发展分三个阶段，近期阶段在仿制的基础上把创新能力打造出来，包括人才架构、基础设施配套、临床能力建设等。中期将仿创并举，远期是完全创新的一个企业，可能在10到15年以后，复星医药的大部分收入会来自创新。

　　江苏恒瑞医药副总经理沈灵佳介绍了公司的医药发展战略。公司战略就是围绕创新和国际化两点，这两个战略已经坚持了十多年，有一定的阶段性的成果。公司从小分子创新开始，现在大分子创新药已经进入新阶段。国际化来说，从仿制药到现在制剂药的创新化，已经进入到欧美的临床。

　　绿叶制药研发中心总监田京伟表示，绿叶制药是一个以研发为基础，创新为核心的医药企业。公司在研项目中有7个走向国际化，每年将销售收入的6%~7%投入研发，300多人研发队伍建立了与国际接轨的研发体系。这些成绩跟思路清晰的研发模式、广泛深入的国际合作，以及资深的国际研发顾问委员会紧密相关。

　　在中国医药保健品进出口商会副会长许铭看来，目前医药产业发展的生态环境缺失，产协研贸是割裂的，这个系统没有一个真正的生态环境为产业的发展创造一个能动机制，这是行业面临的主要挑战。

　　论坛上，中国医药新闻信息协会常务副秘书长徐述湘表示，在国家有关部门和单位指导下，中国医药新闻信息协会决定与中国医药保健品进出口商会联手开展中国制造医药创新传播行动，拟用两至三年的时间，围绕医药产业创新升级主题，组织国内主流媒体记者深入医药科研、生产和临床一线，开展大型系列调研、采访报道活动，分析医药创新领域的中国制造持续发展的影响因素，探索相适应的应对策略，引导全社会关注和支持医药产业发展，推动医药产业健康稳步前进。

　　在公历中，因为2月的第29天，只有闰年才会遇到，四年一次，因此，2月29日被确定为国际罕见病日。2016年2月29日，是第九个国际罕见病日。罕见病又被称为“孤儿病”，是目前人类医学面临的最大挑战之一。罕见病因其疾病的稀缺性，使得其医疗保障体制严重匮乏，没有医保报销，罕见病患者面临缺乏药物，用药昂贵的窘迫局面。

　　据统计，在7000种罕见病中，80%属于基因缺陷疾病，治疗手段较少。医学界认为每个人都存在患罕见疾病的风险。在我国，新生儿遗传性疾病的发病率高达千分之一至两千分之一，这意味着，两千个孩子中就有一个患有遗传性疾病，而较为常见的罕见病包括渐冻症、庞贝症、瓷娃症等。近日，记者采访发现，目前国内罕见病患者面临的最大难题是缺药可治、用药昂贵。

　　罕见病医药费高到令人咋舌

　　治疗戈谢病，每月最少需20万元的花费

　　邓怡芳，23岁，毕业于北方工业大学计算机学院数字媒体系。2011年确诊为戈谢病，确诊后未治疗。2012年病情严重：脾脏是常人的30倍，肝大，严重贫血，血小板低。大夫督促必须用药(思而赞)，用药后，贫血情况有了明显好转，但仍然巨脾，并伴有并发症胆结石，肝功目前依旧不正常。

　　邓怡芳说：“高三的时候，我正忙于准备高考，奔波于学校与家这两点一线之中，熬夜似乎是全国考生必须经历的过程，可万万没想到我的身体会吃不消。恶果在高三第一次体育考800米才体现出来，本来一向能轻松跑过的我，这次竟然连走都走不下来，跑完会剧烈地咳嗽，流鼻血，全身抖得厉害。回到家，父母只能看出我咳嗽得很严重，于是带我去医院查呼吸科、耳鼻喉科，可查了半年都没查出特别的病症。后来，父母突然想起学校体检查出的贫血单子，我们才关注到贫血这件事。从北医三院转战人民医院，最后到协和医院，经历百般周折，抽血化验、B超、骨穿，从血液科到儿科，最后终于确诊，是一个我听都没有听过的病——戈谢病。”

　　目前，国内唯一能有效治疗戈谢病的药物是“注射用伊米苷酶”，医院没有，需要到国大药房购买，一瓶就需要人民币2万3千元，对一个病人而言，每月最少需20万的花费，一年至少需要200万药费。国家卫生计生委罕见病诊疗与保障专家、广州市妇女儿童医疗中心内分泌代谢科主任刘丽介绍，一名患有尿素循环障碍的病人，需要长期服用进口的精氨酸、瓜氨酸，一盒瓜氨酸就要700元，患有罕见病的病人，因为医药费压力，无力负担，从而导致病情恶化以及放弃治疗的，不在少数。

　　“我盼望政府能制定出罕见病保障政策和法律，让大家了解罕见病，宣传并推动罕见病保障政策尽快出台。”邓怡芳说。

　　药企因利润不高不愿做罕见病药

　　罕见病没有全国性的医疗保障体制

　　“这是最坏的时代，也是最好的时代。”在2015年9月18日召开的第四届中国罕见病高峰论坛上，中国罕见病发展中心主任黄如方这样描述我国罕见病领域的发展现状。